Immunologie
Immunologie
Notre système immunitaire est vital pour nous protéger contre les maladies. Toutefois, dans certains cas, le système immunitaire peut présenter des dysfonctionnements en réagissant de façon excessive ou au contraire de façon insuffisante façe à des menaces imaginaires ou réelles. Le domaine de l'immunologie est depuis longtemps au cœur de notre activité chez Sobi, ce qui nous a permis d'accumuler une grande expérience au fil des années.
En matière d'immunologie, nous souhaitons rendre possible le traitement de maladies graves, invalidantes voire potentiellement mortelles. Grâce à notre compréhension des mécanismes concernés, nous étudions comment nos produits existants et nos traitements expérimentaux peuvent aider dans de nouvelles indications thérapeutiques. Nous recherchons de nouveaux traitements potentiels, à un stade avancé, qui pourraient offrir des perspectives prometteuses pour d'autres domaines médicaux dans lesquels les besoins ne sont pas encore remplis.
En nous appuyant sur notre expérience de mise à disposition de traitements innovants pour les personnes qui en ont besoin, nous continuons de travailler avec des professionnels de la santé, des organisations de patients et d'autres parties prenantes pour proposer nos traitements au plus grand nombre de patients possible.
L'interleukine-1 et les maladies auto-inflammatoires
La famille de l'interleukine-1 (IL-1) est un groupe de cytokines pro-inflammatoires qui jouent un rôle capital dans la régulation des réponses immunitaires de l'organisme. En se liant aux récepteurs d'IL-1 de cellules, elles jouent un rôle majeur dans le cadre des réactions inflammatoires aiguës et chroniques.
De plus, le système d'IL-1 est également impliqué dans diverses autres fonctions biologiques telles que les activités métaboliques et hématopoïétiques. Les membres de la famille de l'IL-1 se sont révélés être des cibles thérapeutiques pour un nombre croissant de maladies auto-inflammatoires dans le cadre desquelles l'inhibition de l'activité de l'IL-1 pourrait s'avérer être le point de départ de nouveaux traitements.
Les syndromes périodiques associés à la cryopyrine (CAPS) sont un ensemble d'affections auto-inflammatoires rares et potentiellement mortelles caractérisées par une production excessive de la protéine interleukine 1β (IL-1β). Les symptômes les plus courants incluent des éruptions cutanées, des accès de fièvres périodiques, des maux de tête, des malaises et des douleurs articulaires. La forme la plus sévère de CAPS est appelée NOMID (maladie inflammatoire multisystémique néonatale) ou syndrome CINCA (chronique, infantile, neurologique, cutané, articulaire).
Avant la mise au point de traitements médicamenteux contre la NOMID/le CINCA, on estime que 20 % des enfants affectés mouraient avant d'avoir atteint l'âge adulte. Aujourd'hui, les pronostics de la plupart des patients traités sont bons.
L'IL-1 est un facteur important dans la maladie de Still, une maladie auto-inflammatoire systémique rare caractérisée par de fortes fièvres, des douleurs articulaires et des éruptions cutanées. Chez les patients atteints d'arthrite rhumatoïde, l'IL-1 est également présente en quantités excessives et entre en corrélation avec divers paramètres de l'activité de la maladie.
Interféron gamma et HLH
L'interféron gamma (IFN-gamma ou IFNγ) est une cytokine sécrétée par les cellules du système immunitaire afin d'aider à réguler les fonctions immunitaires. Le système immunitaire de l'organisme utilise l'IFN-gamma pour combattre les infections bactériennes virales et intracellulaires.
Cette cytokine en particulier est primordiale pour le système immunitaire, notamment car elle inhibe directement la capacité du virus à se multiplier. Elle contribue également à stimuler et réguler d'autres réponses immunitaires de l'organisme, notamment en cas d'inflammation.
Toutefois, des taux anormaux d'IFNγ sont associés à un certain nombre de maladie auto-inflammatoires et auto-immunes, notamment le lupus, le diabète insulino-dépendant, l'arthrite et la lymphohistiocytose hémophagocytaire (LHL).
La LHL est un syndrome d'hyper-inflammation extrêmement rare, qui évolue rapidement et est souvent fatal. Il entraîne une surproduction massive d'IFNγ qui causerait une hyperactivation du système immunitaire, conduisant à terme à une défaillance des organes. La forme primaire de la maladie apparaît souvent chez des patients pédiatrique et elle est fatale si elle n'est pas traitée. La durée de survie médiane est inférieure à deux mois. La forme secondaire (acquise) de la maladie apparaît souvent plus tard dans la vie et entraîne elle aussi une mortalité élevée.
Environ 100 cas de LHL primaire sont diagnostiqués chaque année aux États-Unis, mais on estime qu'elle est sous-diagnostiquée. La LHL primaire est difficile à diagnostiquer en raison de la large variété des plaintes et symptômes. Ceux-ci peuvent en effet inclure des fièvres, un gonflement du foie et de la rate, des taux de globules rouges et blancs extrêmement bas, des troubles hémorragiques, des infections, des symptômes neurologiques, des insuffisances d'organes et des défaillances d'organes.
Le premier objectif du traitement est de contrôler l'inflammation afin que le patient soit éligible pour une greffe de cellules souches hématopoïétiques.
Références: